La recherche sur les cellules souches et l’édition du génome permise grâce à la méthode du CRISPR-Cas9 peuvent permettre de mettre en place une thérapie génique prometteuse contre la myopathie de Duchenne. Cette maladie neuromusculaire touche 1 garçon sur 3.500 naissances, soit une naissance tous les 3 jours en France. 30.000 personnes dans le monde sont concernés par la maladie.
Déjà testée sur des souris (cf. Gènéthique du 4 janvier 2016), l’approche utilise la fameuse technologie d’édition du génome, CRISPR-cas9, déjà testée par une équipe de l’UT Southwestern Medical Center « pour interrompre la progression d’une forme de dystrophie musculaire comparable à la myopathie de Duchenne ». Selon le Dr Spencer, professeur de neurologie et co-directeur du Centre pour la dystrophie musculaire de Duchenne à l’UCLA, « la nouvelle approche décrite ici devrait être opérationnelle en pratique clinique sous 10 ans environ ».
D’ici là, « d’autres tests sur l’animal » devront être menés à bien avant de donner lieu à « des essais cliniques chez l’Homme avec l’objectif de mettre au point une méthode utilisable en pratique clinique, chez l’Homme ».
