Exonics Therapeutics, une start-up nouvellement lancée, veut développer une approche thérapeutique pour traiter la myopathie de Duchenne à l’aide de l’édition du génome. CureDuchene Ventures, un organisme sans but lucratif qui finance la recherche sur cette maladie, a engagé cinq millions de dollars pour le démarrage des essais précliniques.

L’objectif est de corriger de façon définitive la plupart des mutations causant la dystrophie musculaire de Duchenne ainsi que d’autres maladies neuromusculaires. La thérapie génique à l’aide de CRIPSR « représente la prochaine génération de thérapies de la dystrophie musculaire de Duchenne[1]», a déclaré le Docteur Olson fondateur d’Exonics.

Le siège d’Exonics est situé à Boston, et les recherches seront menées à Dallas.

[1]Cette maladie touche près de 15 000 garçons aux États-Unis et plus de 300 000 garçons dans le monde.