CRISPR Cas9 : Une nouvelle approche pour traiter les maladies monogéniques

Publié le 22 Avr, 2021

Une nouvelle approche de l’édition du génome est proposée dans une étude publiée le 20 avril dans la revue Molecular Therapy : il s’agit d’insérer, en remplacement d’un gène muté, une nouvelle copie entièrement fonctionnelle de ce gène. Le gène muté est déplacé et le gène inséré s’achevant par une séquence de terminaison, seule la copie fonctionnelle s’exprime.

Avec cette nouvelle méthode, l’objectif est de pouvoir traiter des maladies monogéniques. Les chercheurs de la Pennsylvania State University l’ont développée et testée sur des souris et des cultures de tissus humains. Ils ont tout d’abord prouvé l’utilité de leur méthode avec le gène PERK, dont les mutations peuvent conduire à une maladie rare, le syndrome de Wolcott-Rallison. Ils ont ensuite testé leur approche avec le gène codant l’insuline.

Les chercheurs soulignent deux avantages à cette stratégie, en comparaison à l’utilisation « classique » de CRISPR :

  • Elle ne nécessite pas de protéines spécifiques dans les cellules, présentes uniquement au moment des divisions cellulaires. Cette contrainte empêchait le processus de réparation dans la plupart des tissus adultes, où la division cellulaire se produit rarement.
  • Lorsqu’une maladie est causée par un seul gène, elle peut résulter d’une variété importante de mutations différentes sur ce gène. La nouvelle méthode, baptisée Co-opting Regulation Bypass Repair (CRBR), permet de corriger toutes les mutations possibles d’un gène, en une seule stratégie.

En outre, si l’édition du génome « classique » peut être sujette à des erreurs, le CRBR contourne le problème : l’insertion du gène fonctionnel se fait dans une région du gène qui ne code pas pour la protéine, « qui devrait être plus tolérante à ces erreurs ».

Source : Medical Press (21/04/2021)

 

 

 

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