Le 21 Juin, le Comité consultatif de l’Institut National américain de la Santé (NIH) a approuvé un premier essai clinique de thérapie génique chez l’homme utilisant CRISPR-cas9, dans la recherche de thérapie anticancéreuse.
Les thérapies cellulaires anticancéreuses sont prometteuses, mais la majorité des gens qui en bénéficie rechute, explique le chargé d’étude Edward Stadtmauer, médecin à l’Université de Pennsylvanie à Philadelphie. L’édition du génome pourrait améliorer ces traitements, et accélérer la recherche.
Ce premier essai clinique est avant tout conçu pour tester l’utilisation de CRISPR et s’assurer de son innocuité pour l’homme. Il sera financé à hauteur de 250 millions de dollars par une fondation privée d’immunothérapie créée en avril par l’ancien président de Facebook, Sean Parker. L’Université de Pennsylvanie se chargera des travaux scientifiques (modification génétique des cellules) et recrutera les patients à traiter, avec l’assistance de centres situés en Californie et au Texas.
Les chercheurs prélèveront des cellules du système immunitaire de 18 patients atteints d’un mélanome, un sarcome ou un myélome, et remplaceront dans ces cellules trois séquences d’ADN à l’aide de CRISPR, chaque séquence ayant un rôle bien déterminé. Carl June, spécialiste en immunologie à l’Université de Pennsylvanie, et consultant du projet, affirme qu’il pourrait commencer avant la fin de l’année. Il reste toutefois prudent quant aux effets indésirables inconnus ou non maitrisés à ce jour de CRISPR.
Au cours de la réunion du DNA Research Advisory Committee (RAC), l’une des préoccupations du comité était l’apparition éventuelle de conflits d’intérêts. Plusieurs membres du RAC, ont d’ailleurs suggéré à l’Université de Pennsylvanie de déléguer le recrutement de patients à d’autres institutions. Ils restent très prudents face à cette étude, car une enquête aurait révélé des problèmes survenus durant les essais sur l’animal, et les personnes en chargent de cette enquête auraient aussi eu des intérêts financiers.
Nature, Sara Reardon (22/06/2016)
