Cellules souches : l’Agence américaine du médicament veut plus de contrôles

Publié le : 5 décembre 2016

L’utilisation thérapeutique des cellules souches humaines fait débat. Selon l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux, la FDA[1], pour s’assurer de l’efficacité de ces cellules, il faut d »abord comprendre les risques et les bénéfices d’une telle utilisation, et développer des approches thérapeutiques basées sur une connaissance scientifique.

 

L’innocuité et l’efficacité de l’utilisation de certaines cellules souches – par exemple celles de la moelle osseuse utilisées pour la reconstitution des cellules sanguines – sont établies (cf. Succès des cellules souches mésenchymateuses dans le traitement d’AVC). De plus en plus de cellules souches de sources autologues (c’est-à-dire des cellules souches qui proviennent du patient lui-même) sont d’ailleurs utilisées pour traiter de nombreuses maladies cardiaques, orthopédiques ou neurologiques (cf. Des cellules souches adultes pour régénérer le tissu cardiaque). Cependant, pour la FDA, ces cellules souches sont souvent utilisées « sur la base de faibles preuves cliniques, parfois avec la prétention qu’elles constituent des traitements révolutionnaires. »

 

En effet, selon la FDA, en dehors de traitements contre certaines pathologies, « l’affirmation selon laquelle les cellules souches sont capables de traiter les fonctions défectueuses d’un organisme (par exemple un cartilage abîmé d’un genou ou encore un déficit neurologique), n’est pas fondée sur des preuves scientifiques ». Pour l’Agence américaine, les données publiées aujourd’hui proviennent principalement de petits essais cliniques non contrôlés. Quant aux essais cliniques contrôlés, ils n’ont pas démontré de façon fiable l’efficacité des traitements par cellules souches. 

 

L’Agence des produits alimentaires et médicamenteux estime « inquiétant » ce manque de preuves concernant l’efficacité des cellules souches. Elle prend ainsi l’exemple de la transplantation de cellules souches autologues chez les patientes atteintes d’un cancer du sein métastasé, transplantation qui s’est finalement révélée inefficace, coûteuse et même risquée. Pour la FDA, « les allégations selon lesquelles les thérapies sont sûres et efficaces doivent être fondées sur des preuves scientifiques. Car les preuves permettent l’adoption de thérapies avec un équilibre risque-bénéfice favorable ». Avant que l’amendement « Kefauver-Harris » de 1962 sur les aliments, drogues et cosmétiques n’ait été adopté aux Etats Unis, des milliers de thérapies inefficaces et dangereuses ont été régulièrement utilisées. La FDA a alors mis en place des normes de preuve, pour juger de l’efficacité des essais cliniques (cf. Cellules souches : Un marché qui échappe à l’Agence américaine du médicament).

 

Dans un cas récent, un patient a été traité par des injections multiples de cellules souches allogéniques (c’est-à-dire des cellules souches provenant d’un donneur) de différentes sources. Ces injections visaient à réduire les déficits neurologiques dus à une attaque de l’artère cérébrale. Mais elles n’ont malheureusement rien donné.

 

Au-delà du danger que peuvent représenter les cellules souches provenant d’un donneur, les cellules souches autologues, qui proviennent du patient lui-même, peuvent aussi créer des effets inattendus importants. Ainsi, l’injection de cellules souches sanguines allogéniques dans les reins d’un patient souffrant d’insuffisance rénale ont été associées au développement de tumeurs qui ont finalement conduit à l’ablation chirurgicale d’un rein. Dans un autre cas, les cellules souches autologues dérivées du tissu adipeux et injectées dans les yeux de patients atteints de dégénérescence maculaire ont été associées à l’aggravation de la vision chez trois personnes, dont deux sont devenues aveugles.

 

Pour pallier ce manque de connaissances scientifiques sur les cellules souches, la FDA s’est engagée à faciliter le développement et l’obtention d’une « licence de thérapies de cellules souches » sûres et efficaces : « En tant qu’Agence des produits alimentaires et médicamenteux, nous devons assurer un contrôle et un suivi des programmes de recherches pour optimiser leur efficacité. Nous croyons que relever le défi que pose la recherche clinique sur les cellules souches est primordial pour trouver des thérapies de cellules souches efficaces et accessibles aux patients dans le besoin ». La FAD ajoute : « Ces contrôles participent à construire le fondement scientifique pour demain. Nous nous engageons à veiller à ce que l’utilisation des cellules souches humaines respecte sa promesse de soins aux patients ».

 

[1] Food and Drug Administration.

<p>NEJM (30/11/2016)</p>

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