L’Inserm a fait part le 17 juillet des « avancées » du laboratoire ISTEM (Institut des cellules Souches pour le Traitement et l’étude des maladies monogéniques).
Les chercheurs de l’ISTEM souhaitait développer un modèle cellulaire approprié pour comprendre les mécanismes moléculaires de la neurofibromatose de type 1, une maladie génétique se traduisant par des tâches sur la peau. Ils ont développé « à partir de cellules souches embryonnaires humaines porteuses de la mutation en cause dans cette maladie» un modèle « reproduisant in vitro l’hyperpigmentation associée à la neurofibromatose de type 1 » à l’origine des tâches de la peau.
Cette modélisation leur a permis d’identifier les mécanismes en jeu et de proposer une stratégie thérapeutique.
Note de Gènéthique : Les cellules iPS représentent une alternative aussi performante que les cellules souches embryonnaires humaines pour la modélisation de pathologies (cf. Gènéthique du 1er mai 2014) quand l’utilisation des CSEh pose de réelles questions éthiques. En outre, les iPS auraient ici l’avantage de créer un modèle pathologique ciblé sur la maladie du patient.
Inserm (17/07/2015)