Une équipe de chercheurs de l’Université de Colombie, à New-York, a découvert une nouvelle voie thérapeutique pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), à partir de cellules iPS. Cette maladie monogénique est due à une déficience en collagène de type VII qui se traduit par des érosions de la peau et des muqueuses, ainsi que par de sévères complications.
La génération de cellules iPS spécifiques des patients a déjà été obtenue pour des pathologies comme la dystrophie musculaire ou la maladie de Parkinson. Ces cellules, qui possèdent un véritable potentiel thérapeutique, permettent en outre d’effectuer des criblages pour le développement de nouveaux médicaments.
L’équipe d’Angela Christo a réussi à préparer des cellules iPS de trois sujets sains et de deux enfants atteints de RDEB. Les cellules iPS des enfants malades étaient comparables à celles dérivées des sujets normaux et présentaient bien les mêmes mutations du gène COL7A1, responsable de la maladie, que les cellules d’origine des patients.
Les chercheurs ont ensuite différencié ces cellules en kératinocytes, cellules constituant la couche superficielle de la peau. Là encore, mis à part les mutations du gène en cause dans la maladie, les kératinocytes obtenus à partir des cellules des enfants malades étaient identiques à ceux dérivés des sujets normaux.
A partir de ces kératinocytes, les chercheurs ont réussi à produire des échantillons de peau tridimensionnels. Ils ont ainsi prouvé que les cellules iPS permettent la différenciation de kératinocytes parfaitement fonctionnels. La production de kératinocytes à partir de cellules iPS permettrait d’en obtenir en nombre illimité, alors que normalement, la capacité proliférative du kératinocyte est médiocre.
Les scientifiques cherchent désormais à corriger l’anomalie du gène COL7A1 sur les cellules iPS issues des cellules d’enfants malades.
Le Quotidien du médecin (Dr Bernard Golfier) 11/05/11
