Bons résultats d’une thérapie génique de la DMLA sur la souris

Publié le : 5 mai 2011

Des chercheurs de l’université de Tufts près de Boston, dirigés par Rajendra Kumar-Singh, ont mené, chez un modèle murin, un essai de thérapie génique de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) qui a donné de bons résultats. Ceux-ci sont publiés dans la revue PLoS ONE*.

Pour mieux faire comprendre leurs travaux, les chercheurs rappellent ce qui caractérise la DMLA à un stade avancé : la néovascularisation choroïdale et la destruction progressive de cellules dans le fond de l’oeil. La survenue de ces symptômes est due à l’activation du système du complément, qui constitue une partie du système immunitaire. Cette activation conduit à la formation de trous, appelée "complexe d’attaque membranaire" (MAC) dans les membranes cellulaires, ce qui entraîne la destruction des cellules. On constate, au cours d’une DMLA, des taux élevés de MAC dans les vaisseaux choroïdiens et dans l’épithélium pigmentaire. La protéine CD59, appelée protectine, est un inhibiteur naturel du MAC.

Sur un modèle de souris atteinte de DMLA,  les chercheurs ont donc injecté localement, par voie sous-rétinienne, le gène de la protéine CD59 soluble humaine, à l’aide d’un vecteur. Ils ont constaté que cette thérapie génique réduisait significativement la croissance anarchique des vaisseaux rétiniens ainsi que la mort cellulaire. Ces résultats positifs ont été aussi bien obtenus en appliquant la thérapie génique sous la rétine qu’en l’injectant directement dans le vitré de l’oeil.

Ces résultats encourageants ouvrent la voie à de nouvelles pistes thérapeutiques pour la DMLA. On ne peut toutefois envisager le passage chez l’humain avant d’avoir effectué des études toxicologiques complètes.

* PLoS ONE, "A Non Membrane-Targeted Human Soluble CD59 Attenuates Choroidal Neovascularization in a Model of Age Related Macular Degeneration", Siobhan M. Cashman, Kasmir Ramo, Rajendra Kumar-Singh, 28/04/11

Le Quotidien du médecin (Dr. Guy Benzadon) 05/05/11 - Information Hospitaliere.com 05/05/11

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