Bébés bulles : essai de thérapie génique relancé

Publié le 10 Juin, 2004

L‘Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé) vient d’annoncer qu’elle autorise, à compter de mai 2004, la reprise de l’essai de thérapie génique sur des "bébés bulles", enfants souffrant d’un déficit immunitaire sévère lié à l’X (SCID-X). Ces essais avaient été interrompus en 2002 car des complications, du type leucémie, étaient survenues chez deux des neufs enfants soignés (cf. revue de presse du 04/10/02).

L‘Afssaps apporte quelques modifications au protocole (dose de cellules administrées, âge des patients…) afin de diminuer le risque de survenue de complications. Ces modifications ont été proposées après les nombreux travaux menés par les équipes du Pr Fischer pour identifier les causes ou mécanismes ayant provoqué les complications. Les chercheurs ont également confirmé l’efficacité de la thérapie génique pour le traitement de bébés bulles, évaluée avec un recul de 5 ans pour les premiers patients et ont montré que le rapport bénéfice/risque est positif.

Consultez le dossier   sur la thérapie génique

Le Figaro 10/06/04 – Libération 10/06/04 – La Croix 11/06/04 – Le Quotidien du Médecin 11/06/04 – Le Monde 11/06/04

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