Avec CRISPR-cas9, des thérapies géniques au mieux inefficaces sur l’humain ?

Publié le : 9 avril 2018

Les chercheurs de l’université de Harvard ont publié en janvier 2018 une pré-étude[1] dans laquelle ils montrent que la population serait majoritairement immunisée contre CRISPR-Cas9 : « De 65 à 79% de la population possèderait des anticorps contre les protéines de type CRISPR-Cas9 ». Et « 46% de la population possèderait aussi des globules blancs spécifiquement dirigés contre ces protéines ».

 

CRISPR-Cas9, une protéine bactérienne qui sert de système immunitaire rudimentaire, permet de reconnaitre et de couper une séquence d’ADN particulière. Le dispositif « peut potentiellement supprimer des mutations et devenir le pivot de thérapies géniques pour traiter de nombreuses maladies génétiques ». 

 

Cependant, « les deux versions les plus prisées de CRISPR-Cas9 sont extraites des deux espèces bactériennes Staphylococcus aureus et Streptococcus pyogenes, des bactéries commensales humaines (qui vivent à notre contact). Très communes, ces dernières peuvent aussi être pathogènes ». Selon les études « 100% des adultes humains possèdent des anticorps contre S. aureus et S. pyogenes ». Les chercheurs estiment que « la présence de réponses immunitaires adaptatives préexistantes chez l’homme » à CRISPR-Cas9 « peut nuire à l’utilisation sûre et efficace » de ce système pour traiter la maladie, « et peut même entraîner une toxicité importante pour les patients ».

 

Au mieux, la thérapie génique serait inefficace. Au pire, elle pourrait susciter une « réaction inflammatoire dangereuse », nocive pour le patient.

 

Les chercheurs voudraient trouver des solutions pour éviter ces effets potentiellement délétères soit en développant « un système Cas9 à partir de bactéries qui ne colonisent pas ou n’infectent pas les humains », soit en modifiant « les enzymes Cas9 en laboratoire pour concevoir des formes qui vont échapper à des réponses immunitaires préexistantes ».

 

[1] Si l’étude n’a pas encore été validée par la communauté scientifique, puisqu’elle n’est pas encore publiée, elle a déjà fait l’objet de publications de la revue Nature ou encore de l’université d’Harvard.

 

<p>Sciences et avenir, Camille Gaubert (06/04/2018)</p>

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