Amyotrophie spinale : un bébé de cinq mois reçoit une thérapie génique en Angleterre

Publié le 10 Juin, 2021

Agé de cinq mois, Arthur est atteint d’amyotrophie spinale (SMA), sous une forme sévère. Il est le premier patient d’Angleterre à recevoir une thérapie génique pour cette maladie, le Zolgensma. Il faut désormais attendre plusieurs mois avant de pouvoir évaluer l’efficacité du traitement.

Financé par le NHS, son coût s’élève à plus de deux millions d’euro. Autorisé en mars dernier, c’est le médicament le plus cher jamais approuvé par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Un choix qu’il justifie par son potentiel considérable pour allonger la durée et la qualité de la vie: sans traitement, les enfants atteints de SMA ont une espérance de vie de deux ans, or plusieurs des enfants traités au cours de l’essai clinique initial ont désormais plus de cinq ans.

Actuellement, 1 bébé sur 6000 est atteint d’amyotrophie spinale. Le traitement concerne les formes liées au gène SMN1 ; il consiste à fournir une copie fonctionnelle de ce gène aux cellules via un vecteur viral inoffensif. Au Royaume-Uni, environ 80 bébés par an pourraient recevoir cette thérapie génique.

Source : BioNews, Dr. Molly Godfrey (07/06/2021) – Photo iStock

Partager cet article

Synthèses de presse

Genre : les députés thaïlandais autorisent le mariage homosexuel
/ Genre

Genre : les députés thaïlandais autorisent le mariage homosexuel

Le 27 mars, les députés thaïlandais ont adopté à une large majorité un projet de loi légalisant le mariage entre ...
Données de santé : le Conseil d’Etat valide le stockage par Microsoft
/ E-santé

Données de santé : le Conseil d’Etat valide le stockage par Microsoft

Le 22 mars, le Conseil d'Etat a rejeté un recours demandant l’annulation de l’autorisation de la CNIL permettant à Microsoft ...
Angleterre : le consentement présumé remis en cause par la baisse de transplantations ?
/ Don d'organes

Angleterre : le consentement présumé remis en cause par la baisse de transplantations ?

En dépit des nouvelles règles, l’Angleterre enregistre une baisse des transplantations de 10 % depuis la période 2019-2020 ...

Textes officiels

Fiches Pratiques

Bibliographie

Lettres