Une étude menée à Harvard apporte la preuve que l’édition du génome de cellules souches peut être réalisée in vivo, chez la souris. Les cellules sont ainsi modifiées génétiquement dans leur environnement natif plutôt que dans une boite de Petri. En outre, l’étape de prélèvement des cellules pour les modifier in vitro puis leur injection est supprimée, ce qui simplifie la procédure. «Isoler les cellules les change. La transplantation de cellules les change. Faire des changements génétiques sans avoir à faire cela préserverait les interactions entre les cellules – c’est ce que nous voulions faire », explique Amy Wagers, l’auteur principal.
Pour y parvenir, l’équipe d’Amy Wagers a utilisé un adénovirus pour transporter CRISPR-Cas9, l’outil d’édition du génome, dans les cellules souches de peau, de sang, de muscle et les cellules souches mésenchymateuses de souris. Leurs résultats publiés dans la revue Cell Reports font état de 60% de cellules souches du muscle squelettique modifiée, 27% des cellules souches de peau et 38% des cellules souches de la moelle osseuse. « Notre étude démontre que nous pouvons modifier en permanence le génome des cellules souches, et donc de leurs descendances, dans leur niche anatomique normale. Il y a beaucoup de potentiel pour faire avancer cette approche et développer des thérapies plus durables pour différentes formes de maladies génétiques » explique Sharif Tabebordbar, co-auteur de l’étude. Les adénovirus étant déjà utilisés en clinique pour la thérapie génique, « les choses pourraient évoluer très rapidement » complète Amy Wagers.
News medical, Sally Robertson (5/06/2019) – Scientists successfully carry out gene editing in vivo
