Trisomie 21 : un essai clinique soutenu par la Commission européenne

Publié le 19 Avr, 2021

La molécule AEF0217 qui cible les troubles cognitifs des personnes porteuses de trisomie 21 atteint une étape décisive : le lancement des essais cliniques.

La recherche sur la trisomie 21

De nombreux progrès ont été réalisés ces dernières années pour comprendre les causes de la déficience intellectuelle des personnes porteuses de trisomie 21, les maladies associées, améliorer l’autonomie ou encore la qualité de vie de ces patients. Mais la recherche thérapeutique sur la trisomie 21 vise également à améliorer par un traitement, les fonctions cognitives et d’apprentissage des personnes porteuses de trisomie 21. C’est l’ambition d’Aelis Farma et de ses collaborateurs. Cette société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques a développé une nouvelle classe de médicaments, les « inhibiteurs spécifiques du récepteur CB1-SSi ». Parmi eux, la molécule AEF0217.

La molécule AEF0217 et le projet ICOD

Initialement étudiée en laboratoire au cours de recherches soutenues par la Fondation Jérôme Lejeune, cette molécule AEF0217 cible les troubles cognitifs des personnes porteuses de trisomie 21 [1]. Elle est testée dans le cadre du projet ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), coordonné par l’Institut de recherche médicale de l’Hôpital del Mar en Espagne.

La Commission européenne, via son programme pour la recherche et le développement Horizon 2020, vient d’accorder près de 6 millions d’euros à ce consortium européen ICOD dont fait partie l’Institut Jérôme Lejeune. Ce financement permettra de tester durant les cinq prochaines années la molécule AEF0217 chez l’homme, au cours d’essais cliniques de phase 1 puis de phase 2 [2] : l’objectif est d’apporter des preuves de concept cliniques de l’efficacité et de la tolérance de la molécule. Cinq centres cliniques seront impliqués, en Espagne, en Italie, et en France, parmi lesquels l’institut Jérôme Lejeune à Paris. Pour le Professeur Rafael de la Torre, coordinateur du projet ICOD, les résultats obtenus chez l’animal sont encourageants.

Vigilance et intérêt de la Fondation Jérôme Lejeune

Pour Catherine Lemonnier, directeur de la recherche à la Fondation Jérôme Lejeune : « La fondation Jérôme Lejeune suit avec grand intérêt et vigilance les différentes étapes de développement chez l’homme, étapes indispensables et nécessaires pour confirmer la bonne tolérance et l’efficacité de cette nouvelle molécule AEF0217 sur la capacité d’apprentissage des personnes porteuse de trisomie 21. Les premiers patients de l’Institut pourraient être inclus dès 2024 dans ce programme de développement ».

[1] Testée chez l’animal, cette molécule réduit sélectivement l’hyperactivité du récepteur CB1 sans en modifier l’activité basale, c’est-à-dire sans induire d’effets secondaires comportementaux. CB1 est le principal récepteur du système endocannabinoïde, responsable de la régulation d’un large nombre de processus physiologiques et cognitifs. Des études récentes ont mis en évidence le lien entre une hyperactivité de ce récepteur et les déficits cognitifs des personnes porteuses de trisomie 21.

[2] Les phases 1 devraient démarrer en juin 2021.

Cet article de la rédaction Gènéthique a été initialement publié sur Aleteia sous le titre : Trisomie 21 : la Commission européenne soutient un essai clinique 

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