L’amaurose congénitale de Leber est une maladie provoquant chez les enfants qui en sont atteints une perte sévère de la vision associée à des mouvements anormaux des yeux. L’altération visuelle progresse vers une cécité complète vers l’âge de 30 à 40 ans. Il n’existe pour l’instant aucun traitement.
Des résultats d’un essai de thérapie génique visant à traiter cette pathologie viennent d’être publiés dans "The Lancet". L’étude a été menée à l’hôpital pour enfants de Philadelphie chez 12 patients âgés de 8 à 44 ans. L’injection du vecteur viral dans l’œil des patients a bien été tolérée et les chercheurs ont constaté une amélioration subjective et objective des mesures visuelles.
Les auteurs de l’étude ont constaté que les résultats les plus importants ont été enregistrés chez les patients les plus jeunes. Et de conclure "le succès de cette thérapie génique donne des bases pour tenter des approches dans d’autres formes d’amauroses de Leber ainsi que dans d’autres maladies rétiniennes d’installation précoce".
Le Quotidien du Médecin (Dr Béatrice Vuaille) 27/10/09
