Thérapie génique : premier succès pour les yeux ?

Publié le : 6 octobre 2006

Une équipe de biologistes dirigée par Guylène Le Meur et Fabienne Rolling (Inserm – CHU Nantes) annonce, sur le site du journal Gene Therapy, qu’elle a rendu la vue à des chiens atteints d’une maladie génétique, l’amaurose congénitale de Leber.

L‘amaurose congénitale de Leber est une forme particulière de rétinite pigmentaire entraînant une quasi-cécité chez l’enfant. La maladie s’explique par une mauvaise communication entre les cellules réceptrices de la lumière et l’épithélium pigmentaire rétinien (la couche la plus profonde de la rétine). Elle touche 10 à 20 % des enfants aveugles, soit 1 000 à 2 000 enfants en France. On sait aujourd’hui que des mutations affectant 8 gènes différents, dont le gène RPE65, peuvent être la cause de l’amaurose congénitale de Leber. Or 10 % des enfants atteints sont porteurs d’une mutation de gène RPE65.

Les biologistes ont traité un seul oeil de 8 chiens briard, porteurs de l’amaurose congénitale de Leber. Ils ont injecté dans les cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien un promoteur du gène RPE65, intégré dans un vecteur viral.

7 des 8 chiens, âgés de 8 à 11 mois, ont retrouvé la vue. Seul un chien âgé de 30 mois est resté aveugle, ce qui laisse penser que la maladie ne doit pas avoir trop évolué pour que le traitement soit efficace.

Le premier essai humain sur des patients âgés de 8 à 18 ans est à l’étude.

Restoration of vision in RPE65-deficient Briard dogs using an AAV serotype 4 vector that specifically targets the retinal pigmented epithelium, G Le Meur, K Stieger, A J Smith, M Weber, J Y Deschamps, D Nivard, A Mendes-Madeira, N Provost, Y Péréon, Y Cherel, R R Ali, C Hamel, P Moullier and F Rolling, Gene Therapy advance online publication, October 5, 2006; doi:10.1038/sj.gt.3302861

Le Monde (Jean-Yves Nau) 06/10/06 - Le Quotidien du Médecin 06/10/06 - Le Figaro 06/10/06

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