Aux États-Unis, le comité chargé de valider les essais cliniques en thérapie génique a recommandé la reprise des thérapies géniques expérimentales sur des enfants dits bébé-bulle souffrant de la variante ada-SCID du trouble sévère d’immunodéficience. Le comité a conclu que le risque de leucémie auquel a été exposé trois jeunes patients dans le service du Pr Fischer à Necker (cf. revue de presse du 25/01/05) n’est pas dû à la méthode d’administration, mais au type de variante de la maladie.
L‘équipe britannique du Pr Adrian Thrasher du Great Ormond Street Hospital vient d’annoncer un tout premier succès de traitement par thérapie génique chez un garçon de 4 ans souffrant de la variante ada-SCID du trouble sévère d’immunodéficience. Cinq enfants ont déjà été traités à Milan, en Italie.
Sciencepress 14/03/05
