Un essai de thérapie génique de phase I//II pour le syndrome de Wiskott-Aldrich a été lancé par le Généthon en collaboration avec le Children’s Hospital de Boston (Cf. Synthèse de presse du 26/02/10). Rare, ce syndrome consiste en un déficit immunitaire sévère lié au chromosome X. Cet essai clinique est le résultat des travaux de l’équipe d’Anne Galy (UMR 951) du Généthon.
C’est la première fois qu’un essai de thérapie génique est mené de façon internationale, par trois centres de recherche : l’hôpital Necker-Enfants malades à Paris avec les Prs Alain Fischer, Marina Cavazzano-Calvo et Salima Hacein-Bey Abina, au Great Ormond Street Hospital de Londres avec le Pr. Adrian Thrascher et le Children’s Hospital de Boston avec le Pr. David Williams. Pour le Pr. Thrascher, le choix du partenariat est le moyen le plus efficace pour développer ce type de thérapie.
Notons qu’une équipe allemande a récemment obtenu un succès pour cette thérapie génique (Cf. Synthèse de presse du 15/11/10).
Le Quotidien du médecin 10/01/11
