L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu un avis favorable le 1er avril pour la thérapie génique « Strimvelis » développée par des scientifiques italiens et GSK (GlaxoSmithKline). Cette thérapie génique vise à traiter des enfants atteints d’une maladie génétique rare[1] qui les rend incapable de produire des globules blancs. Environ 15 enfants par an naissent en Europe atteints de cette maladie, et « survivent rarement au-delà de deux ans ». Ils sont communément appelés « enfants-bulles », car ils doivent vivre dans un milieu stérile et isolé au maximum de l’environnement afin d’éviter les infections.
Strimvelis est une thérapie génique créée à partir des cellules souches du patient. Elle ne repose donc pas sur un tiers donneur ce qui évite le risque de rejet. Les cellules de la moelle osseuse du patient sont prélevées, un vecteur est utilisé pour insérer une copie normale du gène défectueux dans les cellules qui sont ensuite réinjectées au patient par perfusion intra veineuse. Afin d’améliorer la prise de greffe des cellules génétiquement modifiées, les patients sont pré-traités par chimiothérapie à dose faible.
Cette thérapie génique a été initialement développée par Ospedale San Raffaele (OSR) et la Fondation Téléthon (cf. Espoir de thérapie génique dans une maladie infantile). Un partenariat avec GSK a été lancé en 2010, afin « d’optimiser, de normaliser et de caractériser un processus de fabrication qui était auparavant uniquement utilisable pour les essais cliniques ». Les essais, déjà menés sur 12 enfants, ont été un succès, les premiers ayant été traité il y a 13 ans.
[1] Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en Adénosine désaminase.
GSK (1/04/2016), IAT (13/04/2016)
