Novartis obtient l’approbation de l’Europe pour sa thérapie génique de l’amyotrophie spinale

Publié le 19 Mai, 2020

La société suisse Novartis déclare avoir obtenu l’approbation de l’Europe pour sa thérapie génique Zolgensma destinée à traiter l’amyotrophie spinale (SMA). « L’autorisation de l’UE couvre les bébés et les jeunes enfants atteints de SMA jusqu’à 21 kilos. » Le Zolgensma est déjà autorisé au Japon (cf. Le Japon approuve une thérapie génique traitant l’atrophie musculaire spinale ).

 

Novartis a acquis cette thérapie « grâce à son rachat de la société américaine AveXis en 2018 pour 8,7 milliards de dollars ». La société prévoit « un chiffre d’affaires de plus d’un milliard de dollars pour ce traitement » précisant être « en pourparlers avec les pays sur le prix dans l’espoir d’un lancement rapide ». Aux Etats-Unis, le prix de la thérapie est de « 2,1 millions de dollars ».

 

Le programme de la société suisse baptisé « Day One » « vise à accélérer le traitement en traitant les questions de paiement dès le départ, avant même que les accords nationaux de tarification et de remboursement avec les différents pays soient en place ». Novartis annonce que « le médicament sera immédiatement disponible en France ».

 

En Europe, le prix des médicaments varie d’un pays à l’autre, « s’appuyant souvent sur des négociations individuelles avec les régulateurs et les organismes de surveillance des prix ». Un processus qui peut « ralentir l’accès aux traitements » notamment quand ces organismes jugent que « les entreprises cherchent à obtenir trop d’argent pour leurs médicaments par rapport à la valeur qu’ils apportent ».

 

 

Pour aller plus loin :

« CRISPR Cas9 est un outil. Quand on veut en faire une thérapeutique, ça se complique »

Etats-Unis : une deuxième thérapie génique mise sur le marché

Les Etats-Unis approuvent la première thérapie génique contre la leucémie

Reuters (19/05/2020)

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