La Food and Drug Administration (FDA) a autorisé mardi la mise sur le marché d’une thérapie génique pour soigner une forme rare de cécité. Troisième thérapie génique autorisée aux Etats-Unis (cf. Les Etats-Unis approuvent la première thérapie génique contre la leucémie et Etats-Unis : une deuxième thérapie génique mise sur le marché), c’est cependant la première fois que l’agence approuve le traitement d’une maladie héréditaire.
Le Luxturna est un médicament qui doit réparer les mutations d’un gène connu sous le nom de RPE65. Ce gène permet la production d’une enzyme clef pour la vision normale. Les patients affectés, un peu moins de 6000 cas déclarés dans le monde, souffrent d’une « dystrophie de la rétine » qui conduit « à une perte progressive de la vue jusqu’à la cécité totale »
Les essais cliniques ont montré que 93% des participants ont reconnu une amélioration de leur vue, mesurée par leur capacité à se déplacer après un an, dans une faible lumière et au milieu d’obstacles. Le Luxturna devrait être disponible dans certains centres de traitements à la fin du premier trimestre 2018. Le prix du traitement pourrait dépasser le million de dollars.
La FDA devrait, par ailleurs, publier l’année prochaine une série de documents permettant l’évaluation des thérapies géniques, incluant des paramètres plus efficaces que ceux existant actuellement.
Pour aller plus loin :
Etats-Unis : un processus accéléré pour la mise sur le marché des thérapies géniques et cellulaires
Les Echos, Nicolas Rauline (20/12/2017) ; Reuters, Toni Clarke (19/12/2017)
