Le Professeur Menasché mène depuis octobre 2014 un essai clinique de phase 1 à l’hôpital européen Georges Pompidou (Paris) dans le but de traiter l’insuffisance cardiaque sévère. La première patiente incluse dans l’essai a reçu une greffe de cellules cardiaques dérivées de cellules souches embryonnaires le 21 octobre 2014. Mardi, lors d’une conférence de presse, l’AFM téléthon et l’Institut des cellules souches I-Stem annonçaient que cette patiente « se porte bien », « il n’y a pas de complication ».
Pour rappel, l’essai clinique de phase 1 évalue la toxicité du traitement, sans rechercher en premier lieu un effet thérapeutique. En outre, des dires du Professeur Menasché lui-même « il reste difficile de dire si l’amélioration provient de la greffe de cellules ou du pontage ». Le pontage et « la chance » pourrait « à eux seuls expliquer les ‘bons résultats’ ». Pour conclure sur la non toxicité de cette greffe, il faudrait attendre la fin du premier essai portant sur 6 malades. Pour l’heure un second patient de 82 ans a été greffé en février et sera suivi, comme la première patiente, durant 5 ans.
Rappelons également que cette « première » n’en est pas une : l’essai du Professeur Menasché est une première dans l’utilisation de cellules souches embryonnaires, mais pas en ce qui concerne les cellules souches en général. Il y a eu depuis dix ans de multiples essais cliniques, intracoronariens, par injections dans le myocarde, par injections intraveineuses ou par « feuille » de cellules apposées sur la zone de l’infarctus. Ces essais n’ont d’ailleurs pas donné de résultats très convaincants.
L’obstination française pour la voie embryonnaire demeure cependant. L’AFM Téléthon et le laboratoire I-Stem[1] ont annoncé un nouvel essai clinique de phase 1 avec des cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) « dès 2017 » pour « traiter des pathologies de peau ». L’Institut de la Vision travaille sur la mise au point d’un essai clinique utilisant des CSEh dans le traitement des maladies de la rétine. Enfin, un essai est prévu pour 2019 dans la maladie neuro-dégénérative rare de Huntington.
Marc Peschanski (directeur scientifique d’I-Stem) souhaite pour sa part que « la production des doses de thérapie cellulaire passe à l’échelle industrielle pour pouvoir satisfaire, dans un premier temps, les besoins dans le cadre d’essais cliniques et, demain, pour répondre aux besoins liés aux autorisations de mise sur le marché. » Il est largement encouragé par l’AFM-Téléthon qui investit chaque année plusieurs dizaines de millions d’euros dans ce type de recherche.
A la veille d’une nouvelle campagne de dons de l’AFM-Téléthon, on peut s’interroger sur les raisons d’une telle annonce, somme toute assez banale dans un essai clinique, et qui ne prouve en rien la réussite du protocole.
[1] Laboratoire spécialisé dans les cellules souches, fondé il y a dix ans par l’AFM-Téléthon avec l’Inserm et le Génopole.
