Epidermolyse : un patient traité par thérapie génique

Publié le 21 Nov, 2006

Une équipe de chercheurs italiens, dirigée par Michele De Luca (Université de Modène et The Veneto Eye Bank Foundation) et financée par les Téléthon français et italien, a réussi à traiter par thérapie génique un patient atteint d’une grave maladie génétique de la peau, l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle.

Cette maladie affecte plus de 500 000 personnes dans le monde. Elle est caractérisée par la déficience du gène de la laminine 5 ce qui se traduit par une absence d’adhérence entre l’épiderme et le derme. Les chercheurs ont effectué une greffe de cultures de cellules souches de peau, modifiées génétiquement par thérapie génique pour qu’elles expriment la laminine 5. Les chercheurs ont pu ainsi reconstituer, chez le patient, un épiderme qui adhère au derme, au niveau de deux plaies.

Cet essai pilote chez un premier patient devrait permettre, en France, le démarrage prochain d’un essai clinique pour la même maladie.

Ces résultats sont publiés sur le site Internet de la revue Nature Medicine.

Correction of junctional epidermolysis bullosa by transplantation of genetically modified epidermal stem cellsFluvio Mavilio, Graziella Pellegrini, Stefano Ferrari, Francesca Di Nunzio, Enzo Di Iorio, Alessandra Recchia, Giulietta Maruggi, Giuliana Ferrari, Elena Provasi, Chiara Bonini, Sergio Capurro, Andrea Conti, Cristina Magnoni, Alberto Giannetti and Michele De Luca. Nature Medicine (on line), 2006

Le Figaro 21/11/06 – Le Quotidien du Médecin 24/11/06

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