Drépanocytose : vers un essai clinique utilisant CRISPR en France ?

Publié le 30 Juin, 2022

L’institut hospitalo-universitaire Imagine « vient de lancer une évaluation des thérapies géniques pour la drépanocytose, notamment celles innovantes utilisant la technique d’édition du génome Crispr-Cas9 ». Un projet de recherche européen[1] mené par l’équipe française d’Annarita Miccio, associant des chercheurs et industriels étrangers[2].

La drépanocytose est une maladie génétique touchant l’hémoglobine[3]. Les globules rouges sont déformés, entrainant anémie, crises vaso occlusives douloureuses et risque accru d’infections. L’édition du génome pourrait représenter un traitement en « réactivant l’expression de l’hémoglobine fœtale, naturellement produite avant la naissance », ou en « corrigeant directement la mutation causant la drépanocytose ». L’évaluation devra « trancher entre ces deux stratégies », réalisées sur les cellules souches hématopoïétiques des patients. L’équipe d’Annarita Miccio a testé la deuxième approche in vitro, et pourrait ensuite lancer les essais précliniques.

Une autre technique, au moyen de vecteurs antiviraux, « est déjà en cours d’évaluation depuis plusieurs années », mais la production de ces vecteurs est compliquée.

Un essai clinique est en cours aux Etats-Unis, utilisant également CRISPR pour traiter la drépanocytose : Maladies du sang : 75 patients traités avec CRISPR depuis 3 ans

[1] Le projet, baptisé EDITSCD, bénéficie d’un financement Horizon Europe de plus de 6 millions d’euros

[2] italiens, allemands, israéliens, suisses, suédois et néerlandais.

[3] A transmission autosomique récessive : chacun des parents doit transmettre le gène muté à l’enfant pour que la maladie se déclare.

Sources : Le Quotidien du médecin, Damien Coulomb (29/06/2022) ; Hospimedia, Pia Hémery (28/06/2022) ; Institut Imagine (5/06/2022)

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