Une entreprise de biotechnologie Editas Medicine a annoncé cette semaine qu’elle souhaitait lancer en 2017 un essai clinique utilisant la technique CRISPR afin de traiter une forme rare de maladie de la rétine appelée l’Amaurose congénitale de Leber qui affecte les cellules de la rétine qui reçoivent la lumière. Cette maladie touche près de six cent personnes aux Etats-Unis. Cet essai serait le premier à utiliser CRISPR (cf. Gènéthique du 16 mars 2015) pour modifier l’ADN d’humains.
« La cible qu’ils ont sélectionnée est fantastique », déclare Jean Bennet le directeur du département de thérapie oculaire et rétinal avancée de l’école de médecine de l’université de Pennsylvanie.
Editas a choisi cette maladie parce qu’elle est facile à manier : le gène exact responsable de la maladie est bien identifié et il est facile d’accéder à l’œil avec des traitements génétiques. La start-up compte utiliser CRISPR comme une thérapie génique.
Katrine Bosley, la Directrice générale d’Editas a précisé « qu’il y avait encore des questions sur la façon dont l’édition du gène allait réagir sur la rétine et si des effets secondaires pouvaient être causés par des changements intentionnels de l’ADN ».
MIT Technology Review (05/11/2015)
