Aux Etats-Unis, la FDA[1] vient de donner son feu vert pour un essai clinique impliquant l’outil CRISPR. Les chercheurs des universités de San Francisco, Berkeley et Los Angeles testeront à partir de cet été un protocole de traitement pour des patients atteints de drépanocytose. Sur quatre ans, six adultes et trois adolescents seront inclus dans la phase précoce de l’étude.
La drépanocytose, maladie du sang qui affecte la structure et la fonction de l’hémoglobine, est causée par une mutation génétique. Les chercheurs souhaitent utiliser l’édition du génome pour corriger directement cette mutation. Les cellules souches sanguines du patient seront prélevées, puis soumises à un processus d’électroporation pour permettre à CRISPR Cas9 de pénétrer dans leur noyau, où la mutation sera corrigée. Les cellules seront ensuite réinjectées au patient.
Jennifer Doudna, lauréate du prix Nobel pour sa découverte de CRISPR, est partie prenante de l’essai clinique. L’objectif est de mettre au point un traitement curatif accessible, qui remplacerait les greffes de moelle osseuse nécessaires aujourd’hui pour ces patients.
[1] Food and drug administration
Source : News medical (30/03/2021)