Alors que les essais cliniques utilisant CRISPR chez l’homme débutent (cf. Edition du génome : où en sont les projets de thérapie chez l’homme ?), le NIH[1] va financer une étude pour évaluer la sécurité de l’édition du génome dans les cellules et tissus humains. L’équipe du professeur Todd McDevitt de Gladstone, recevra ainsi 3,6 millions de dollars sur cinq ans. Il a réuni « une équipe de chercheurs chevronnés possédant une expérience complémentaire en ingénierie tissulaire, édition du génome, thérapie génique, biologie des cellules souches et génomique » pour « développer des plates-formes capables de détecter avec précision les effets indésirables de l’édition du génome sur les fonctions physiologiques ». « En évaluant les problèmes de sécurité et de toxicité potentiels dans les cellules et les tissus humains, nous espérons contribuer à éviter les effets imprévus des futurs essais cliniques », a déclaré McDevitt. Jusqu’à présent, les chercheurs ont tenté de déterminer si les modifications du génome avec CRISPR affectaient d’autres régions de l’ADN que le gène ciblé. Cette nouvelle étude veut déterminer si l’édition du génome entraine des changements inattendus dans la fonction des cellules ou des tissus. Les chercheurs s’attacheront notamment à étudier le tissu cardiaque, hépatique et le cerveau.
Jennifer Doudna, Ph.D., chercheuse à Gladstone et professeure à UC Berkeley (cf. CRISPR : Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier, responsables du cadre éthique de leur découverte ?) a également reçu un financement du NIH pour « étoffer la boîte à outils actuelle pour la modification du génome humain en explorant de nouvelles protéines et enzymes CRISPR-Cas capables de réparer l’ADN ».
[1] National Institute of Health.
