L’essai de thérapie génique mené en France sur des “enfants bulles” souffrant d’un déficit immunitaire sévère, maladie héréditaire rare mais gravissime (les enfants sont condamnés à vivre dans une bulle), vient d’être suspendu par l’AFSSAPS (Agence française de sécurité sanitaire des produits de la santé).
En effet, chez l’un des dix enfants qui avaient été traités par ce biais, les chercheurs ont observé un excès de lymphocytes T (des globules blancs) dans le sang. Selon l’AFSSAPS, cette prolifération non contrôlée de lymphocytes “s’apparente à une leucémie”.
Par prudence, les médecins et notamment le professeur Alain Fischer ont suspendu l’essai avant d’en savoir plus sur cette complication. Ils veulent savoir si “c’est un effet rare, s’il s’agit d’une malchance sur ce malade ou bien s’ils ont sous estimé le risque”.
Rappelons que le professeur Fischer (Inserm, hôpital Necker, paris) a été le premier a traiter des “bébés bulles” par thérapie génique. Leur gène malade inactif avait été remplacé avec succès, dans leurs propres cellules de moelle osseuse, par une copie normale du gène.
Ce gène médicament avait été véhiculé par un rétrovirus humain inoffensif.
Libération (Sandrine Cabut) 04/10/02 – Le Figaro (Jean-Michel Bader) 04/10/02 – Le Nouvel Observateur 03/10/02 – La Croix (Pierre Bienvault) 04/10/02 – Le Monde (Paul Benkimoun) 05/10/02 – Le Quotidien du Médecin (Vincent Bargoin) 07/10/02
