Des chercheurs de l’University College London Hospital ont mis au point un médicament[1] qui cible la protéine tau en « réduisant au silence » le gène à l’origine de sa production[2]. La maladie d’Alzheimer est en effet notamment[3] associée à l’accumulation de protéine tau, sous des formes anormales. Les résultats d’un premier essai clinique ont été publiés dans la revue Nature medicine[4]
Pour cet essai de phase 1 qui a été mené entre 2017 et 2020, 46 patients ont été recrutés. Ils étaient âgés en moyenne de 66 ans, tous diagnostiqués avec une forme légère de la maladie d’Alzheimer. Les patients ayant reçu la dose la plus élevée du traitement ont vu une réduction de 50% de la protéine après 24 semaines. Aucun effet indésirable grave n’a été signalé, l’effet secondaire le plus fréquent étant un mal de tête.
Ce premier essai a permis d’évaluer la sécurité et la dose nécessaire du traitement. Les essais futurs viseront à déterminer si ce médicament présente des avantages cliniques.
« Nous aurons besoin de recherches supplémentaires pour comprendre dans quelle mesure le traitement peut ralentir la progression des symptômes physiques de la maladie et pour l’évaluer sur des groupes de personnes plus âgées et plus nombreux, ainsi que sur des populations plus diversifiées », précise le Dr Catherine Mummery, auteur de l’étude. Le neurologue qualifie toutefois ces premiers résultats d’« avancée significative », car ils démontrent la capacité à « cibler avec succès » la protéine tau « pour ralentir, voire inverser », la maladie d’Alzheimer.
[1] Appelé BIIB080
[2] MAPT
[3] Egalement à l’accumulation de peptides bêta-amyloïdes
[4] Mummery, C.J., Börjesson-Hanson, A., Blackburn, D.J. et al. Tau-targeting antisense oligonucleotide MAPTRx in mild Alzheimer’s disease: a phase 1b, randomized, placebo-controlled trial. Nat Med (2023). https://doi.org/10.1038/s41591-023-02326-3
Source : BioNews, Catherine TurnBull (02/05/2023)
