Vers le traitement des maladies génétiques in utero ?

Publié le 13 Oct, 2016

Deux équipes de recherche américaines[1] ont développé une méthode pour « réparer les gènes défectueux détectés dans un fœtus » par des injections dans le liquide amniotique. Leur étude, financée par le NIH[2], est publiée dans la revue Nucleic Acids Research. Les chercheurs ont testé leur procédure chez la souris : ils ont injecté dans le liquide amniotique des acides nucléiques[3] conçus pour se lier à une séquence de gènes spécifique chez le fœtus. Leur expérience a permis la modification ciblée de l’expression des gènes chez les souriceaux, observés jusqu’à un mois après leur naissance.

 

Il s’agit d’une « avancée importante pour le traitement de maladies congénitales », mais « une expérience sur l’homme n’est pas encore à l’ordre du jour », car l’injection dans le liquide amniotique peut présenter un risque pour le fœtus en développement, explique Michelle Hastings, professeur à la tête de l’équipe de Rosalind Franklin. En outre, le taux d’absorption du « traitement » injecté doit être amélioré, ainsi que sa distribution dans des tissus spécifiques. Mais cette étude représente une « étape clé pour une large application de cette méthode de thérapie génique chez l’homme ».

 

Les techniques de dépistage prénatal actuelles permettent un diagnostic précoce de maladies congénitales. « Notre objectif est d’intervenir avant la naissance » pour traiter ces maladies, expose le professeur John Brigande, qui a dirigé l’équipe de l’Oregon, « avant que des dommages irréparables ne se produisent ».

 

 

[1] Université de Rosalind Franklin et faculté Health & Science de l’Oregon.

[2] National Institutes of Health.

[3] Composants de l’ADN.

Eurekalert (5/10/2016); La Tribune, Jean-Yves Paillé (13/10/2016)

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