Thérapie génique pour l’hémophilie

Publié le 8 Juin, 2001

Un essai préliminaire de thérapie génique pour soigner les hémophiles vient d’être effectué sur six patients par le Docteur David Roth du Beth Israel Deaconess Medical Center de Boston. Cette étude de phase 1 a démontré la sécurité et la bonne tolérance d’une approche de thérapie génique ex vivo non virale.

Celle-ci consiste à introduire le gène normal du facteur anti-hémophilique VIII dans les cellules préalablement prélevées chez le patient. Une fois que les chercheurs se sont assurés de la présence et du bon fonctionnement du gène, les cellules sont injectées dans le péritoine du patient. « Il est très encourageant de voir que ce traitement est sûr, qu’aucun patient n’a développé de réponse immune au facteur VIII, ni développé d’effets secondaires provenant des cellules modifiées génétiquement » observe le Pr David Roth qui a dirigé cet essai.
Les résultats prometteurs  de cette étude laisse penser que la méthode est efficace, mais il faudra un essai clinique pour le vérifier. 

Le Quotidien du Médecin 7/06/01 – Le Figaro 8/06/01 – New England Journal of Medicine 7/06/01 pp.1735 et 1782

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