Mise au point d’un traitement à base de cellules souches embryonnaires humaines pour les maladies mitochondriales

Publié le 20 Juil, 2015

Une nouvelle étude publiée dans la revue Nature la semaine dernière fait part d’une découverte utilisant des cellules souches. « Plus performante et plus précise » que la thérapie génique, elle permettrait de traiter les maladies mitochondriales.

 

Les mitochondries sont de petits organites cellulaires qui produisent l’énergie nécessaire aux cellules. Elles possèdent leur ADN propre, l’ADN mitochondrial. Transmises par la mère, les maladies mitochondriales sont dues à des mutations de cet ADN. Elles se manifestent par de lourds problèmes cardiaques, neurologiques ou de vue. 1000 à 4000 enfants naissent atteints de ces maladies aux Etats Unis chaque année, mais actuellement les traitements sont limités et principalement symptomatiques.

 

Des recherches ont donc été menées à l’Université de la santé et des sciences de l’Oregon (OHSU), sous la direction d’un « expert des cellules souches »,  le Dr Shoukhrat Mitalipov, également connu pour ses travaux controversés sur la « FIV à trois parents »[1]. Il souhaitait proposer une stratégie thérapeutique pour les enfants « déjà nés avec une maladie mitochondriale ».

 

Pour cela, les chercheurs ont mis au point deux techniques et ils précisent que « les deux approches fonctionnent » et sont complémentaires :

  • Chez certains patients, la mutation de l’ADN mitochondrial n’est pas présente dans toutes les cellules : dans ce cas les chercheurs produisent des cellules iPS à partir de cellules de peau saines.
  • Chez les autres, cette technique étant impossible, ils créent des cellules souches en transférant le noyau d’une cellule du patient dans l’ovocyte énucléé d’un donneur qui contient des mitochondries saines. Il s’agit d’un transfert nucléaire ou clonage thérapeutique qui implique la création d’un embryon puis sa destruction. Le Dr  Mitalipov avait déjà mené des études faisant appel à cette technique (cf. Gènéthique du 22 avril 2014).

 

Ensuite, ils multiplient les cellules souches puis les différencient dans le type de cellules dont le patient a besoin : cardiaque, neurone, visuel, et enfin les transplantent, sans risque de rejet, pour remplacer les tissus malades.

 

L’équipe veut croire que sa découverte ouvre la voie à une nouvelle médecine régénérative,  qui permettra aux médecins de traiter des maladies jusque là incurables.

 

Note de Gènéthique: Le problème éthique reste cependant entier. Cette technique est  sujet à controverse comme peut l’être la FIV à trois parents cependant sur un autre plan : celui du le clonage thérapeutique qui créé et détruit des embryons.

 

[1] Cette technique a été légalisée en Grande Bretagne (cf. Gènéthique du 4 septembre 2014 et du 20 février 2015).

 

 

Nature (15/07/2015) ; LA Times (15/07/2015)

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