Vendredi, l’autorité européenne de surveillance des médicaments (EMA) a donné son feu vert à un nouveau traitement contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi appelée maladie de Charcot (cf. Maladie de Charcot : combiner « la technicité et l’humanité» au lieu de légaliser l’euthanasie).
Habituellement, le pronostic vital est de deux à cinq ans. Le tofersen, commercialisé sous le nom Qalsody par le laboratoire américain Biogen « devrait réduire les symptômes » de cette maladie mortelle. Il est destiné aux adultes souffrant de SLA à la suite d’une mutation génétique, dans une forme présente chez « environ 2% » des personnes qui en souffrent.
Chez ces patients, la mutation entraîne la production d’enzymes SOD1 [1] « défectueuses », provoquant la mort des cellules nerveuses. Le Qalsody réduit la production de la protéine SOD1, et devrait donc « améliorer les symptômes de la SLA ».
Un seul autre traitement est autorisé en Europe pour cette pathologie, le riluzole [2]. La recommandation de l’Agence européenne du médicament va à présent être adressée à la Commission européenne, en vue de l’adoption d’une décision sur l’autorisation de mise sur le marché du Qalsody dans l’Union européenne. Aux Etats-Unis, une « autorisation anticipée » de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 pour ce traitement.
[1] Superoxyde dismutase 1
[2] Le riluzole est indiqué pour prolonger la durée de vie ou pour retarder le recours à la ventilation mécanique assistée chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (source : HAS)
Sources : Medical Xpress (23/02/2024) ; AFP (23/02/2024) – Photo : iStock
