L’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) a confirmé hier qu’un deuxième petit enfant, atteint d’un déficit immunitaire sévère et traité jusqu’ici avec succès par thérapie génique, a développé une maladie proche de la leucémie (cf. revue de presse du 15/01/03).
C‘est le deuxième enfant "bébé bulle", sur les neufs guéris, qui est victime d’une leucémie. Dès l’annonce du premier cas de complication (cf. revues de presse des 04/10/02 et 07/10/02), l’équipe du Pr Alain Fischer et de Marina Cavazzana-Calvo de l’hôpital Necker (Paris) avait interrompu les essais en cours. Les huit autres enfants ayant bénéficié du même traitement depuis trois ans ont été l’objet d’une surveillance accrue tant au plan clinique que biologique.
Le généticien Axel Kahn explique que "le mode d’action de cette thérapie génique explique à la fois son succès et le risque de prolifération anarchique". En effet, les cellules souches injectées, porteuses du gène correcteur, ont des fortes capacités prolifératrices. Le gène inséré code aussi pour favoriser la croissance de cellules.
Ce deuxième cas de complication illustre également les limites de l’expérimentation animale car ce phénomène n’était pas survenu lors des expériences faites sur l’animal.
Le Pr Alain Fischer explique que la leucémie de l’enfant à été décelée avant Noël et qu’aussitôt les autorités réglementaires françaises et internationales ont été tenues au courant. Il leur a été demandé de ne pas diffuser l’information avant le 29 janvier afin de donner le temps aux équipes médicales d’informer les familles "calmement et humainement". Le Pr Alain Fischer regrette la précipitation des américains à médiatiser cet accident, notamment la Food and Drug Administration (FDA) qui a annoncé mardi qu’elle stoppait une trentaine d’essais : "une attitude qui nous semble moralement condamnable".
Wired News 13/01/03
