L’ARN interférent (ARNi) a été découvert dans les années 1990. Il permet à l’organisme « de reconnaître et de détruire certains ARN messagers (ARNm), afin de réguler la production de protéines ». Ainsi, « un ARNi peut inhiber spécifiquement l’expression d’un gène défecteux et bloquer en amont la production de protéines délétères ». Il s’agit du « silençage génique » ou « gene silencing ».
Des traitements disponibles, des essais cliniques en cours
Plusieurs traitements utilisent déjà la technologie de l’ARNi, « notamment dans l’amylose héréditaire à transthyrétine[1], les hyperoxaluries primitives[2] ou encore l’hypercholestérolémie[3] ».
La société Alnylam, une biotech américaine spécialisée dans l’ARNi, précise concentrer ses recherches « sur les maladies génétiques, les maladies cardiovasculaires, les maladies infectieuses et les maladies touchant le système nerveux central ». La biotech a lancé « plus de 35 essais cliniques ». Parmi les pathologies ciblées figurent l’hémophilie, l’hypertension artérielle, l’hépatite B, la maladie l’Alzheimer ou encore le Covid-19.
[1] Maladie génétique progressive et potentiellement fatale
[2] « Trouble du métabolisme caractérisé par un excès d’oxalate entraînant des calculs rénaux, une néphrocalcinose et finalement une insuffisance rénale et une oxalose systémique. Il existe trois types d’hyperoxalurie primitive (HP), les types 1 à 3, tous causés par des déficits d’enzymes spécifiques au foie » (source orpha.net).
[3] Trouble du métabolisme lipidique, qui correspond à une augmentation du taux de cholestérol dans le sang.
Source : Quotidien du médecin, Dr Anne Sikorav (10/09/2021) – Photo : iStock
