La revue Science publie les résultats d’une équipe de chercheurs internationale qui a testé avec succès une nouvelle thérapie génique sur des souris. Il s’agissait de traiter la drépanocytose, une grave maladie des globules rouges d’origine génétique qui entraînent notamment anémie et accidents vasculaires cérébraux. Cette pathologie est due à une anomalie des globules rouges et plus précisément de l’hémoglobine qui en se polymérisant rend le flux sanguin trop visqueux.
La technique a consisté à introduire un gène dans la moelle osseuse au niveau des cellules souches produisant les globules rouges. « Une vingtaine de souris transgéniques ont été guéries de façon permanente, avec plus de 10 mois de recul, avec 99% de globules rouges qui expriment le gène curateur et fabriquent une hémoglobine normal » affirme Philippe Leboulch, de l’Ecole de Médecine de Harvard et directeur d’une unité de l’Inserm.
Rappelons que cette maladie touche 4000 personnes en France essentiellement originaires des Antilles ou des pays Africains et qu’à l’heure actuelle la greffe de moelle osseuse ou de sang de cordon constitue le seul traitement radical possible.
Avant d’envisager un traitement sur l’homme, la technique devra d’abord faire ses preuves chez l’animal. Des travaux sont en cours chez le singe.
Les chercheurs espèrent dans l’avenir parvenir à augmenter encore le nombre de cellules souches corrigées.
Cette thérapie génique devrait permettre de guérir les malades avant même que les manifestations de la maladie n’apparaissent.