Aux Etats-Unis, des médecins du Casey Eye Institute à Portland viennent d’utiliser les « ciseaux moléculaires » CRISPR pour modifier un gène « alors que l’ADN était toujours dans le corps d’une personne ».
Le Dr Eric Pierce, professeur d’ophtalmologie à la Harvard Medical School et directeur du Inherited Retinal Disorders Service au Massachusetts Eye and Ear qui a dirigé l’étude qui fait suite à cet essai explique que la procédure a consisté « à injecter l’outil d’édition du génome dans l’œil d’un patient souffrant d’une maladie génétique », l’amaurose congénitale de Leber. Concrètement, il s’agit d’un fluide contenant « des milliards de copies du virus qui a été conçu pour porter les instructions d’édition du gène CRISPR sous la rétine ». En espérant qu’il retrouve la vue. Les chercheurs espèrent ainsi « rétablir la production d’une protéine cruciale ». On devrait savoir si cette approche a fonctionné « d’ici quelques semaines », et, le cas échéant, dans quelle mesure le patient a retrouvé la vue « d’ici deux à trois mois ».
Avant cet essai, des médecins avaient utilisé CRISPR « pour essayer de traiter un petit nombre de patients atteints de cancer, ou de maladies rares du sang comme la drépanocytose ou la bêta-thalassémie » (cf. Traiter le cancer en utilisant CRISPR ? ; La FDA reste prudente face à la thérapie génique de la drépanocytose utilisant CRISPR ; Guérir la Bêta-Thalassémie via CRISPR : le temps est-il venu de passer aux essais sur l’homme ?). Avec de premiers résultats « prometteurs ». Mais dans tous ces cas, « les médecins ont prélevé des cellules sur le corps des patients, ont modifié les gènes des cellules avec CRISPR en laboratoire, puis ont réinjecté les cellules modifiées dans le corps des volontaires ».
La présente étude sponsorisée par Editas Medicine et Allergan inclura 18 patients au total, dont des enfants « âgés de 3 à 17 ans » (cf. CRISPR-Cas9 : un premier essai aux Etats-Unis pour soigner une forme de cécité génétique). L’essai a démarré avec le patient le plus âgé et la plus petite dose pour la première des trois injections prévues. Et au départ, un seul œil est traité pour chaque patient.
Selon Charles Albright, directeur scientifique d’Editas, cette possibilité d’édition du génome à l’intérieur du corps « va ouvrir de nouveaux domaines de la médecine et conduire à une toute nouvelle catégorie de thérapies pour des maladies qui ne peuvent être traitées d’aucune autre manière ». Francis Collins, directeur des National Institutes of Health, approuve : « C’est un moment important ». Mais Artur Cideciyan, professeur d’ophtalmologie à l’Université de Pennsylvanie nuance en indiquant que d’autres thérapies sont également prometteuses. Et il ajoute : « L’approche de l’édition de gènes est supposée être une “solution définitive” », mais « la durabilité de cette solution » reste à évaluer avec les données
Complément du 12/04/2022 : Dans un communiqué de presse du 11 avril 2022, la société Editas Medicine a annoncé l’administration du traitement « au premier patient pédiatrique » dans le cadre de l’essai clinique BRILLIANCE.
Source : NPR, Rob Stein (04/03/2020)
