Une étude menée par l’université de Bristol « a montré qu’une affection oculaire courante, le glaucome, pourrait être traitée avec succès par une seule injection en utilisant la thérapie génique ». Les résultats ont été publiés dans la revue Molecular Therapy [1].
Le glaucome est une affection qui touche « plus de 64 millions de personnes dans le monde ». Et qui est « une cause majeure de cécité irréversible ». En général, il résulte d’« une accumulation de liquide dans la partie antérieure de l’œil, qui augmente la pression à l’intérieur de l’œil et endommage progressivement les nerfs responsables de la vue ». Actuellement, les différents traitements envisageables sont « des gouttes pour les yeux, le laser, ou la chirurgie ». Et tous ont « des limites et des inconvénients ».
La thérapie génique conçue par l’équipe de recherche Translational Health Sciences de la Bristol Medical School a été testée en utilisant des modèles murins de glaucome et des tissus issus de donneurs humains. En mettant en œuvre l’outil d’édition du génome CRISPR, « un gène appelé Aquaporin 1 dans le corps ciliaire a été inactivé », ce qui a permis « de réduire la pression oculaire ». C’est en effet le corps ciliaire « qui produit le fluide qui maintient la pression dans l’œil ».
Pour le Dr Colin Chu, chercheur invité à la Bristol Medical School et auteur de l’étude, cette thérapie « pourrait permettre un traitement à long terme du glaucome avec une seule injection dans l’œil ». « Ce qui améliorerait la qualité de vie de nombreux patients tout en permettant au NHS[2] d’économiser du temps et de l’argent. » L’équipe envisage de passer aux essais cliniques « dans un avenir proche » et est actuellement « en cours de discussion » avec de potentiels partenaires industriels.
Pour aller plus loin :
Etats-Unis : un implant biodégradable pour le glaucome reçoit son agrément
[1] Jiahui Wu et al, Gene Therapy for Glaucoma by Ciliary Body Aquaporin 1 Disruption Using CRISPR-Cas9, Molecular Therapy (2020).
[2] National Health Service.
Medical Xpress, University of Bristol (21/04/2020)
Photo : Rudy and Peter Skitterians – Pixabay
