Le professeur David Liu et ses collègues rapportent dans Nature qu’une injection d’un « cocktail d’édition du génome » a empêché la perte d’audition chez de jeunes souris qui seraient sinon devenues progressivement sourdes.
La surdité est de cause génétique dans la moitié des cas, mais les options de traitement sont limitées. Ici, les chercheurs se sont focalisés sur une mutation du gène Tmc1, qui entraine la perte des cellules ciliées de l’oreille interne. En détruisant la copie mutée du gène chez la souris à l’aide de CRISPR Cas9, ils ont ainsi pu préserver une certaine audition chez l’animal. L’étape délicate consiste à mener CRISPR vers la version mutée du gène et non vers sa copie normale : ils ont pour cela transporté l’enzyme Cas9 et l’ARN guide dans une enveloppe graisseuse, leur permettant de « glisser » dans les cellules.
Une application humaine semble encore lointaine, mais les chercheurs préconisent d’ores et déjà une injection dans l’enfance, avant que la perte de cellules ciliées de l’oreille interne ne soit irréversible.
Medical press, Howard Hughes (20/12/2017)
