Des chercheurs de l’UT Southwestern Medical Center ont mis au point un système d’édition génétique qui a permis de cibler « simultanément » le foie et les poumons dans un modèle préclinique [1] d’une maladie génétique rare [2]. Les symptômes ont pu être améliorés « pendant des mois » après un traitement unique [3].
En 2020, le laboratoire de Daniel Siegwart, professeur d’ingénierie biomédicale et de biochimie à l’UT Southwestern, a présenté une nouvelle approche baptisée Selective Organ Targeting (SORT), qui utilise « des composants spécifiques des nanoparticules lipidiques » (LNP) qui encapsulent les molécules d’édition génétique pour cibler certains organes.
L’équipe avait pour le moment montré que SORT peut éditer des gènes « de manière sélective » dans des organes spécifiques, mais pas que ce système pouvait cibler plusieurs organes simultanément.
Ces résultats, publiés dans la revue Nature Biotechnology [4], pourraient déboucher sur de nouvelles thérapies pour une diverses maladies génétiques qui affectent plusieurs organes.
[1] Modèle murin
[2] Le déficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT)
[3] L’évaluation des cellules hépatiques a montré que l’édition restait stable dans cet organe pendant au moins 32 semaines, réduisant les niveaux de la protéine mutée de 80 %. Quatre semaines après le traitement, les agrégats de la protéine toxique dans le foie avaient disparu. En outre l’enzyme pulmonaire nocive était inhibée à 89 %.
[4] Minjeong Kim et al, Dual SORT LNPs for multi-organ base editing, Nature Biotechnology (2025). DOI: 10.1038/s41587-025-02675-z
Source : Phys.org, UT Southwestern Medical Center (18/06/2025) – Photo : Pixabay
