Pour la première fois, des chercheurs ont réussi à modifier génétiquement les mitochondries, ces organites chargés de produire l’énergie dans les cellules. Un nouveau type d’ « éditeur de base » a été utilisé, ouvrant ainsi la voie au traitement de troubles mitochondriaux.

Deux difficultés avaient fait échouer les tentatives précédentes d’édition génétique des mitochondries : premièrement « la plupart des éditeurs de gènes travaillent en coupant l’ADN, mais les génomes mitochondriaux se décomposent dès qu’ils sont coupés ». En 2016, David Liu, du Broad Institute du MIT (Massachusetts) a mis au point un outil d’édition du génome modifiant les lettres une par une sans couper l’ADN, mais, issu de la technologie CRISPR, cet outil nécessite une molécule d’ARN pour guider jusqu’à la cible. Or, et c’est la deuxième difficulté, « personne n’a réussi à faire entrer de l’ARN dans les mitochondries ».

Aujourd’hui, le nouvel éditeur mis au point ne repose pas sur CRISPR. L’équipe, notamment composée de David Liu, Beverly Mok (Harvard) et Marcos de Moraes (Université de Washington à Seattle), a « fusionné des protéines capables d’apporter les modifications chimiques nécessaires à l’ADN mitochondrial avec des protéines qui se lient à des séquences spécifiques ». Et ils y ont ajouté une sorte d’ « adresse de destination » qui les fait entrer dans les mitochondries. Lors des essais, les éditions ont été effectives sur 50 % des génomes mitochondriaux.

En théorie l’édition des mitochondries pourrait peut-être s’avérer une « alternative » aux bébés « à trois parents », qui nécessitent un donneur de mitochondries. Dans un premier temps cela devrait surtout permettre d’ « d’étudier les effets des mutations mitochondriales », ce qui s’est avéré « très difficile à faire jusqu’à présent ».

Pour aller plus loin :

Les risques éthiques de la FIV à trois parents

Les « prime editors », « traitement de texte » de la génétique

ABE : un « éditeur de base » qui vient compléter l’outil CRISPR