Des chercheurs de l’Université de Kyoto devraient commencer à la rentrée le premier essai clinique testant un médicament identifié à l’aide de cellules souches pluripotentes induites (iPS), pour traiter une maladie osseuse rare.
L’équipe, dirigée par Junya Toguchida, a utilisé des cellules iPS pour modéliser la pathologie visée, la fibrodysplasie ossifiante progressive. Ils ont pour cela prélevé des cellules de patients, et les ont reprogrammées. Ils ont ensuite testé 6 800 substances sur ces cellules et ont retenu la rapamycine qui agit de façon efficace in vitro pour prévenir la formation anormale de l’os. Les essais chez l’animal se sont révélés concluants. A présent, la sécurité et l’efficacité du médicament doivent être testées au cours d’un essai clinique, qui pourrait débuter en septembre et inclure 20 patients. Les premières autorisations ont déjà été délivrées. La rapamycine étant un médicament déjà utilisé dans le traitement d’autres maladies, Junya Togushida est confiant sur l’issue de ce premier essai.
Shinya Yamanaka, professeur à l’Université de Kyoto et prix Nobel 2012 de médecine pour la découverte des cellules iPS, a déclaré: « J’espère que cet essai clinique stimulera une recherche active pour le développement de médicaments et débouchera sur la découverte de nouveaux traitements pour diverses maladies rares ».
