Un institut pour les maladies orphelines

Publié le 3 Avr, 2002

Le gouvernement a créé hier un institut des maladies rares présidé par le Professeur Alain Fischer, chef du service d’immunologie et d’hématologie pédiatrique de l’hôpital Necker-Enfants malades.

 

Jusqu’à maintenant, il est le seul à avoir guéri par thérapie génique 5 enfants « bulles » en 2000.
Il existerait 5000 à 8000 maladies rares qui concerneraient près de 4 millions de personnes en France et 25 millions en Europe. Peu de solutions thérapeutiques sont actuellement envisagées car l’industrie pharmaceutique s’en désintéresse.  

L’objectif de l’institut est de coordonner, impulser et développer les recherches sur les maladies rares en s’appuyant pour cela sur Orphanet, une base de données les recensant. Comme beaucoup de ces maladies sont d’origine génétique, la génomique devrait ouvrir de nouveaux espoirs en matière de découvertes fondamentales. Les chercheurs miseraient également beaucoup sur la thérapie cellulaire.

Le Figaro (Dr Catherine Petitnicolas) 03/04/02 – La Croix (Denis Sergent) 03/04/02 – Le Quotidien du Médecin (Delphine Chardon) 04/04/02

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