Thérapies à base de cellules iPS : un nombre croissant d’essais cliniques

Publié le : 16 décembre 2020

Découvertes en 2006, les cellules souches pluripotentes induites (iPS) ont conduit dès 2013 à une première application thérapeutique testée chez l’homme[1]. Depuis, les essais cliniques se multiplient dans plusieurs régions du monde[2] et, « plus prometteur encore, un nombre croissant d’essais iPS » se profile (cf. « A l’avenir toutes les maladies pourront potentiellement être traitées grâce aux cellules issues d’iPS »).

Le Japon demeure le pays leader en la matière (cf. Japon : des millions de dollars pour doper la recherche sur les iPS ; Japon, pionnier des cellules IPS). Médecins et entreprises s’y associent pour mener des essais dans de multiples indications : dégénérescence maculaire, la cardiomyopathie ischémique, la maladie de Parkinson, les tumeurs solides, les lésions de la moelle épinière (SCI) et la production de plaquettes (cf. Au Japon, nouvel essai clinique à partir de cellules iPS pour soigner les genoux endommagés ; Japon : vers de nouvelles transplantations de cellules cardiaques fabriquées à partir de cellules iPS ; Première transplantation de cellules cardiaques fabriquées à base de cellules iPS). Cynata Therapeutics, en partie financé par Fujifilm et dont le premier test remonte à 2016, en est aujourd’hui au lancement d’un essai de phase 3 chez 440 patients souffrant d’arthrose. Le « premier essai clinique au monde impliquant un produit thérapeutique cellulaire dérivé d’iPS à entrer en phase 3, ainsi que le plus grand jamais réalisé ». Healios KK prépare de son côté un essai clinique utilisant des cellules rétiniennes allogéniques dérivées d’iPSC pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) (cf. Traitements à base de cellules iPS : course à la commercialisation ).

Aux Etats-Unis, Fate Therapeutics innove dans le domaine des cellules CAR-T avec son produit FT819 dérivé d’iPS. L’objectif, en utilisant une lignée iPS, est de pouvoir industrialiser la production de cellules CAR-T.

TreeFrog Therapeutics, start up française, a développé une technologie permettant la production de masse et la différenciation des iPS dans des bioréacteurs industriels. Une solution qui pourrait améliorer la qualité des traitements dérivés d’iPS et réduire leurs coûts (cf. TreeFrog Therapeutics, une start up bordelaise engagée dans la production industrielle de cellules iPS ; Des cellules iPS pour remplacer les dons de moelle osseuse : le pari de l’EFS et de Treefrog Therapeutics).

D’autres entreprises ont choisi de développer des thérapies cellulaires dérivées d’iPS : Bluerock Therapeutics (acquise par Bayer en 2019), Century Therapeutics, Aspen Neuroscience, Semma Therapeutics, ImStem et Platelet BioGenesis.

Outre ces applications thérapeutiques, les cellules iPS ont permis depuis 15 ans d’expliquer des mécanismes pathologiques et d’identifier de nouveaux médicaments par criblage. Un nombre croissant d’entreprises[3] commercialise des produits dérivés d’iPS pour des applications de recherche, le développement de médicament, la modélisation de pathologie, le dépistage toxicologique, l’ingénierie tissulaire ou encore la bio-impression 3D.

[1] Essai clinique dirigé par le Docteur Masayo Takahaschi pour traiter des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA).

[2] Bioinformant a recensé, en novembre 2020, 53 essais en cours.

[3] Fujifilm CDI est aujourd’hui le plus grand fabricant de cellules humaines à partir d’iPS ; d’autres entreprises se démarquent : ReproCELL, Ncardia, Axol Biosciences. Au total, 68 concurrents proposent des produits, services, technologies liés au iPS.

Source : Bioinformant, Cade Hildreth (10/12/2020) ; Photo : Pixabay/DR

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