Thérapie génique : une technique balbutiante

Publié le : 2 février 2005

Une semaine après l’arrêt de l’essai de thérapie génique dirigé par le professeur Alain Fischer (cf revue de presse du 25/01/05) la communauté scientifique dresse un bilan sur cette piste de recherche. 

Axel Kahn affirme que "l’évènement va nuire à l’image de ce champ de recherche".  En effet, jusqu’à présent, l’équipe du professeur Fischer était la seule à afficher des résultats encourageants dans ce domaine. Rappelons que le traitement vise à soigner des patients atteints d’un grave déficit immunitaire qui  jusqu’alors ne pouvait être soignés que par greffe de moelle osseuse compatible. Cette maladie affecte le développement de 2 types de lymphocytes présents dans la moelle osseuse qui sont indispensables pour lutter contre les infections. 

Après ponction dans la moelle osseuse de cellules précurseurs de ces lymphocytes, l’équipe d’Alain Fischer a tenté de traiter ces cellules en leur injectant un "gène -médicament" au moyen d’un vecteur viral. Cette méthode qui avait fait ses preuves chez l’animal avait été tentée sur des "bébés bulles"  dont le pronostic vital sans cette tentative était nul. En 2000, Alain Fischer annonçait que 5 "bébés bulles" avaient été traités avec succès et pourraient rentrer chez eux.

Malheureusement fin 2002, deux des enfants soignés développaient une leucémie attribuée au virus utilisé pour introduire le "gène-médicament". Les essais en France et dans d’autres pays étaient alors interrompus jusqu’à ce qu’on identifie la cause de cette complication. Courant janvier 2005, une nouvelle complication a conduit l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) à interrompre ces essais. "Cet évènement laisse penser que les modifications apportées au protocole n’étaient pas suffisantes" conclut le Pr Fischer qui n’envisage pas de reprendre ses essais avant d’avoir trouvé un vecteur plus sûr.

Pour autant, il estime que cette difficulté "ne doit surtout pas être généralisée à tout le champ de la thérapie génique". Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM explique : "la médecine classique n’a rien à proposer à nos enfants atteints de maladies rares. Il est vrai que cela comporte des risques, comme c’était le cas des greffes d’organes il y a quelques décennies. Mais les détracteurs de la thérapie génique n’ont rien d’autres à nous proposer".

Le Figaro (Cyrille Louis) 02/02/05

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