Thérapie génique : un essai interrompu suite au développement de cancer chez deux patients

Publié le : 17 février 2021

La société américaine Bluebird bio a suspendu son essai clinique testant une thérapie génique pour le traitement de la drépanocytose. Deux patients ayant participé à l’essai ont développé un cancer de type leucémique. Pour l’heure, le lien de cause à effet n’a pas été prouvé. Bluebird réalise des tests et sera en mesure de le confirmer ou de l’infirmer d’ici « quelques semaines ».

La thérapie génique consiste à soigner un patient atteint d’une maladie génétique en introduisant dans son organisme la copie « saine » du gène défectueux. Le gène « médicament » est véhiculé par un virus, le vecteur, pour parvenir dans le noyau des cellules du patient. Dans son essai pour traiter la drépanocytose, Bluebird bio utilise un lentivirus. Les cellules souches sanguines du patient sont prélevées dans sa moelle osseuse, traitées in vitro avant d’être réinjectées. Quatorze personnes traitées aux Etats-Unis n’ont ainsi plus de symptômes douloureux de la maladie.

Le risque de cancer peut être lié à la chimiothérapie que reçoit le patient pour éliminer ses cellules sanguines défectueuses avant l’injection des cellules souches génétiquement modifiées. Mais il peut aussi être dû à un dysfonctionnement du virus vecteur, qui insèrerait le gène médicament au mauvais endroit du génome, activant un oncogène [1].

Dans l’attente de résultat, Bluebird bio a suspendu la vente en Europe d’un traitement pour la béta thalassémie utilisant le même vecteur (cf. Drépanocytose : un premier succès pour la thérapie génique).

[1] D’autres essais visant à traiter ces maladies du sang utilisent l’édition du génome, l’outil CRISPR, sans avoir recours à un vecteur viral. Toutefois, le magazine Science étend ses craintes à ce procédé, CRISPR ayant des effets hors cibles qui pourraient provoquer des cancers (cf. Drépanocytose et gene-editing : des résultats préliminaires « encourageants »).

Source : Science, Jocelyn Kaiser (16/02/2021)

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