Thérapie génique : nouvelle complication chez un  »bébé-bulle »

Publié le : 25 janvier 2005

En mai 2004, l’Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de la santé) autorisait la reprise de l’essai de thérapie génique sur les "bébé-bulles" mené par l’équipe du Pr Fischer à l’hôpital Necker-Enfants malades (cf. revue de presse du 10/06/04) alors que l’essai avait été interrompu fin 2002. Cette décision avait été prise car deux enfants, sur les onze traités depuis 1999, souffraient de complications, de type leucémie (cf. revues de presse du 07/1 0/02 et 16/01/03). Depuis, un enfant est décédé, l’autre est en rémission.

Ces essais cliniques de thérapie génique visent à guérir les "bébés-bulles" qui souffrent d’un déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (DICS-X). C’est une maladie génétique rare qui provoque une déficience des moyens de défense contre les infections, liée au défaut de développement des lymphocytes T.

Aujourd’hui, un troisième enfant, souffrant de déficit immunitaire sévère, traité par thérapie génique par l’équipe du Pr Fischer, souffre également d’une complication. Il aurait été traité en avril 2002, à l’âge de 9 mois. De nouveau, l’Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de la santé) a décidé l’interruption de l’essai dans l’attente des résultats des études actuellement en cours.

Nouvelobs.com (Cécile Dumas) 24/01/05 - Le Figaro 25/01/05 - Le Quotidien du Médecin 28/01/05

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