Thérapie génique : décès d’une fillette de 5 ans traitée dans le cadre d’un essai clinique

Publié le : 16 octobre 2020

Une enfant de cinq ans est décédée aux Etats-Unis plusieurs mois après avoir reçu un traitement expérimental. Atteinte d’une maladie neurodégénérative rare, elle participait à un essai de thérapie génique mené par la société française de biotechnologie Lysogene. Elle souffrait du syndrome de Sanfilippo, ou mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). Cette maladie pédiatrique rare « altère le développement du cerveau après la naissance et entraîne une mort prématurée ».

L’essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de cette affection, actuellement incurable. 19 patients, aux Etats-Unis et en Europe, participent à l’essai clinique. « Elle est morte chez elle plusieurs mois après avoir reçu la thérapie, consistant en une seule injection », précise Lysogene. « La cause immédiate du décès est pour le moment inconnue (…) à ce stade, il n’y a pas de preuve que cet évènement soit lié à l’administration du produit ». La biotech s’est dite « profondément attristée par le décès de cet enfant ». Elle assure être en train de recueillir « des informations additionnelles », afin de mener une enquête sur les causes exactes du décès.

Le 5 juin dernier, la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait ordonné la suspension de l’essai clinique après avoir observé « des signaux localisés aux points d’injection intracérébraux » chez certains patients. La FDA craignait un « lien potentiel avec l’administration du produit ». La société avait alors déclaré « qu’aucun symptôme clinique pouvant être directement attribué aux résultats de l’IRM n’avait été observé ». L’étude a alors été poursuivie sans qu’aucun patient supplémentaire ne reçoive plus d’injection.

 

Sources : Medical Press (15/10/2020) ; AFP (15/10/2020)

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