Syndrome de Wiskott-Aldrich : succès de la thérapie génique

Publié le : 15 novembre 2010

Le Quotidien du médecin se fait l’écho des premiers succès de la thérapie génique du syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire héréditaire lié à l’X, touchant les garçons. Ces succès font suite à ceux qui ont été obtenus pour l’adrénoleucodystrophie et le déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (Cf. Synthèse de presse du 22/07/10).

L’équipe allemande d’hémato-pédiatres de Hanovre, dirigée par le Dr. Christoph Klein, a réussi à traiter deux petits garçons atteints de ce syndrome. Agés de 3 ans au moment de leur traitement, ils sont aujourd’hui considérés comme cliniquement guéris, 3 ans après la thérapie génique dont ils n’ont eu aucun effet indésirable.

Le syndrome de Wiskott-Aldrich est dû à une mutation du gène WAS situé sur le chromosome X. Le gène WAS régule plusieurs fonctions-clefs des cellules hématopoïétiques. Ce syndrome se caractérise par la répétition d’infections, une thrombocytopénie [diminution du nombre de plaquettes dans le sang] et un eczéma.

Les médecins ont administré aux deux garçons des cellules souches autologues CD34+ manipulées ex vivo afin de leur faire exprimer une protéine WAS normale. Pour se faire, ils ont introduit un vecteur rétroviral exprimant la protéine dans les cellules souches prélevées. La protéine WAS s’est exprimée, après la thérapie génique, dans les cellules souches, les plaquettes, les cellules myéloïdes et lymphoïdes. Les deux enfants ont vu leur état s’améliorer avec la disparition de l’eczéma, des hémorragies, de l’auto-immunité. La thérapie a permis de corriger la thrombocytopénie. Les lymphocytes corrigés ont augmenté avec le temps jusqu’à atteindre un plateau.

Les chercheurs font remarquer que pour évaluer les bénéfices de la thérapie, un suivi au très long cours est indispensable. Depuis février 2010 en France, un essai clinique de thérapie génique a commencé pour cette maladie.

Le Quotidien du médecin (Dr. Irène Drogou) 15/11/10

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