Le premier essai clinique consistant à injecter des cellules souches à des bébés in utero est programmé pour début janvier. Un essai conjointement supervisé par l’Institut Karolinska en Suède et le Great Ormond Street Hospital au Royaume-Uni.
L’objectif est d’évaluer si des injections de cellules souches embryonnaires sur des fœtus in-utero atteints de la maladie des os de verres peuvent affaiblir les symptômes de cette maladie. Les cellules souches proviendront d’embryons avortés ou issus de fausses couches.
La maladie des os de verre se traduit par un manque de collagène ou un collagène de mauvaise qualité chez les patients, or le collagène a pour effet de donner sa structure aux os. Les personnes atteintes par cette maladie peuvent être sujettes à plus d’une quinzaine de fractures par an. Elles sont plus exposées aux problèmes d’auditions et de croissance.
Pour le professeur Lyn Chitty du Great Ormond Street Hospital, qui va superviser les recherches et les tests génétiques de cet essai, l’« objectif est de voir si, in utero, une thérapie par des cellules souches peut améliorer les conditions de vie des enfants et [diminuer] le nombre de fractures ». Le docteur Cecilia Gotherstrom du Karolinska Institute, déclare, quant à elle, que « l’essai aurait un impact conséquent si nous arrivions à réduire la fréquence des fractures, renforcer les os et améliorer la croissance [de ces patients] ».
BBC (12/10/2015)
