Une équipe londonienne du Great Ormond Street Hospital for Children a guéri un bébé de 18 mois, Rhys Evans, atteint d’un déficit immunitaire combiné sévère (DICS) par thérapie génique.
L’équipe d’Adrian Trasher a mis en oeuvre une technique très proche de celle qu’avait utilisée, en 1999, l’équipe du Pr. Alain Fischer pour guérir deux enfants atteints de ce type de maladies les obligeant à rester sous une bulle stérile.
L‘enfant était porteur d’une anomalie génétique portée par le chromosome X. Le gène défectueux n’assurait plus la fabrication des lymphocytes T qui sont les cellules de lutte contre les infections. Sur un prélèvement de la moelle osseuse de l’enfant ont été isolées des cellules souches du système immunitaire. Un virus vecteur a fait pénétrer dans les cellules la copie du gène correcteur, manquant chez cet enfant.
Les cellules corrigées ont alors été réinjectées au malade et au bout de deux semaines le système immunitaire s’est développé.
Le Figaro 10/04/02 – Le Monde (Paul Benkimoun) 10/04/02